Investigadores de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón han demostrado por primera vez que es posible usar una hormona tiroidea sintética para regular un gen implicado en enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, el Parkinson y la esclerosis múltiple.
por la Universidad de Ciencias y Salud de Oregon
Los hallazgos de las pruebas en células y ratones, publicados hoy en la revista Cell Chemical Biology , plantean la posibilidad de desarrollar nuevos medicamentos para tratar enfermedades debilitantes.
«Este es el primer ejemplo reportado que muestra que es posible aumentar la expresión del gen TREM2 de una manera que conducirá a la curación de ciertas enfermedades», dijo el autor principal Tom Scanlan, Ph.D., profesor de fisiología y farmacología en el Facultad de Medicina de OHSU. «Esto generará mucho entusiasmo».
El primer autor del artículo es Skylar J. Ferrara, Ph.D., becario postdoctoral en el departamento de fisiología química y bioquímica de la Facultad de Medicina de OHSU.
El descubrimiento se basa en una publicación de 2013 que une las variantes genéticas de TREM2 de riesgo de la enfermedad de Alzheimer enfermedad .
La nueva investigación de OHSU se basa en ese trabajo al demostrar que es posible activar la expresión de TREM2 y la vía de TREM2 utilizando un compuesto desarrollado originalmente hace más de dos décadas para reducir el colesterol.
Los investigadores administraron un análogo del compuesto que penetra en el sistema nervioso central de los ratones. Descubrieron que podían aumentar la expresión de TREM2 y reducir el daño a la mielina. La mielina es la vaina protectora similar a un aislamiento que cubre las fibras nerviosas que se dañan en trastornos como la esclerosis múltiple.
La vía activada por el gen TREM2 también está implicada en enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer y el Parkinson.
«TREM2 es un receptor», dijo Scanlan. «Detecta los restos celulares dañados por enfermedades y responde de una manera curativa y productiva. La idea es que, si simplemente puede aumentar su expresión, eso dará lugar a un efecto terapéutico en la mayoría de las enfermedades neurodegenerativas».
Joseph Quinn, MD, profesor de neurología en la Facultad de Medicina de OHSU, que trata a pacientes con Parkinson y Alzheimer, dijo que los hallazgos son prometedores. Quinn no participó en la investigación.
«TREM2 es un ‘objetivo’ viable para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, según la genética y otros estudios», dijo Quinn. «Este nuevo informe tiene importantes implicaciones para probar un nuevo enfoque terapéutico para la enfermedad de Alzheimer, incluido el aumento del potencial para desarrollar un nuevo medicamento para regular TREM2».
El compuesto de hormona tiroidea sintética, conocido como sobetirome y análogos similares, ya está autorizado por una empresa derivada de OHSU para realizar ensayos clínicos para enfermedades del sistema nervioso central, incluida la esclerosis múltiple. En contraste con otros descubrimientos de ciencia básica en ratones, Scanlan dijo que este último descubrimiento conecta esta clase de compuestos con el Alzheimer, el Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas , lo que hace que la ciencia se acerque mucho más a los ensayos clínicos en personas con enfermedades debilitantes.
«La posibilidad de realizar ensayos clínicos no está a millones de millas de distancia», dijo Scanlan. «Sería algo alcanzable».
