Se ha publicado en Nature Medicine un tratamiento experimental para un cáncer cerebral agresivo y letal , allanando el camino para un ensayo clínico que llevarán a cabo investigadores del Brain Cancer Center.
por Walter y Eliza Hall Instituto de Investigación Médica
El artículo detalla un tratamiento experimental para el glioblastoma desarrollado por la profesora Georgina Long AO, oncóloga médica de la Universidad de Sydney y directora médica del Instituto de Melanoma de Australia.
El glioblastoma es un cáncer cerebral altamente agresivo y letal con un tiempo de supervivencia promedio de 12 a 18 meses. Solo el 25% de los pacientes sobrevive más de un año y menos del 5% sobrevive más de tres años.
La nueva publicación comparte el tratamiento experimental administrado a un paciente diagnosticado con glioblastoma.
La profesora Long utilizó su experiencia en inmunoterapia y se basó en la ciencia del melanoma para diseñar, dirigir y administrar el tratamiento.
Es el primer uso documentado de inmunoterapia triple neoadyuvante en glioblastoma, que implica una combinación de tres inmunoterapias con inhibidores de puntos de control (medicamentos que activan el sistema inmunológico, instruyendo a las células T para que maten las células tumorales) administradas antes de la cirugía.
El artículo detalla que, cuando se extirpó quirúrgicamente, el tumor tratado con inmunoterapia mostró una mayor diversidad, abundancia y activación de células inmunes, en comparación con el tumor antes de recibir inmunoterapia.
Estas células inmunitarias pueden reconocer y atacar a las células cancerosas: su mayor presencia puede sugerir una fuerte respuesta inmunitaria. En el momento de la presentación final del artículo en la revista, el paciente no presentaba signos claros de recurrencia del cáncer después de más de 18 meses.
«Mi hipótesis era que podríamos administrar inmunoterapia combinada como tratamiento de primera línea antes de la cirugía para estimular el sistema inmunológico y activar las células T para atacar el tumor cerebral, un enfoque que previamente había desarrollado con éxito tanto en el melanoma en etapa 3 como en el melanoma que se había propagado al cerebro», dijo el autor principal, el profesor Long.
«Esto nunca se ha hecho antes y lo que este ensayo hará es establecer si este enfoque es factible o efectivo para el tratamiento del glioblastoma».
Prueba de hipótesis de tratamiento
Un ensayo clínico internacional dirigido por Australia investigará científicamente la eficacia del enfoque dentro de una gran cohorte de pacientes con glioblastoma elegibles y podría comenzar dentro de un año.
El estudio probará el uso de inmunoterapia doble. En algunos pacientes, la inmunoterapia doble se combinará con quimioterapia.
El ensayo estará dirigido por el Centro de Cáncer Cerebral, que tiene experiencia líder mundial en glioblastoma.
«Estoy encantado de entregarle la posta al Dr. Jim Whittle, un destacado neurooncólogo australiano del Peter MacCallum Cancer Center, del Royal Melbourne Hospital y codirector de Estrategia de Investigación del Brain Cancer Center, para que inicie un estudio científico más amplio con el fin de determinar científicamente si este proceso podría funcionar en el tratamiento del glioblastoma y cómo lo haría», dijo el profesor Long, quien también consiguió el acceso a los medicamentos para el ensayo clínico.
«Si bien los resultados de este tratamiento experimental nos alientan hasta el momento, sería necesario realizar un ensayo clínico en un grupo grande de pacientes antes de que alguien pueda considerarlo un posible avance».
El Dr. Whittle, también jefe de laboratorio en WEHI, dijo: «Estamos encantados de poder seguir desarrollando este apasionante trabajo y sumergirnos en el proceso de diseño de un ensayo clínico, que requiere tiempo, cuidado y precisión.
«Cuando ese proceso se complete, el resultado será un ensayo clínico pionero en el mundo que nos permitirá probar exhaustivamente la hipótesis frente a una muestra representativa de pacientes».
El Brain Cancer Center fue fundado por Carrie’s Beanies 4 Brain Cancer y se estableció en asociación con WEHI con el apoyo del gobierno de Victoria. El centro reúne a una red en crecimiento de oncólogos, inmunólogos, neurocirujanos, bioinformáticos y biólogos del cáncer líderes a nivel mundial.
El inicio del reclutamiento para el ensayo clínico será anunciado por el Centro de Cáncer Cerebral en una fecha posterior y estará limitado a pacientes elegibles.
Más información: Georgina V. Long et al, Bloqueo de puntos de control inmunitario de tripletes neoadyuvante en glioblastoma de diagnóstico reciente, Nature Medicine (2025). DOI: 10.1038/s41591-025-03512-1 . www.nature.com/articles/s41591-025-03512-1
