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Un cambio de corazón: un nuevo fármaco para la MCH reduce la masa cardíaca

Publicadonoviembre 17, 2020 @ 6:25 am

Un cambio de corazón: un nuevo fármaco para la MCH reduce la masa cardíaca
Un nuevo fármaco que se está probando para la miocardiopatía hipertrófica cambió la estructura del corazón en un ensayo clínico. Crédito: Stephanie King / Medicina de Michigan


Por primera vez, un medicamento ha afectado el grosor y la función del músculo cardíaco en pacientes con la afección cardíaca hereditaria más común, en lugar de simplemente abordar sus síntomas.


por la Universidad de Michigan

«Este es el primer estudio que muestra un impacto favorable de un medicamento en la estructura y función cardíaca en cualquier forma de miocardiopatía hipertrófica», dice Sara Saberi, MD, profesora asistente de medicina interna y cardióloga del Centro Cardiovascular Frankel de Medicina de Michigan.

Las opciones actuales, explica Saberi, podrían ayudar a los pacientes a sentirse mejor hoy, pero no les ayudan a vivir más tiempo ni evitan que las personas experimenten insuficiencia cardíaca en el futuro. Tampoco afectan ninguna de las anomalías estructurales del corazón que definen la enfermedad: grosor del músculo cardíaco , rigidez resultante y anomalías en otras estructuras cardíacas.

«Hay un gran vacío. La MCH es una enfermedad crónica progresiva que aún no tiene cura», dice Saberi.

Presentó los resultados del subestudio EXPLORER-HCM CMR de su equipo en las sesiones científicas de la American Heart Association 2020, que se publicaron simultáneamente en Circulation .

Abordar la causa subyacente de la MCH

En la MCH, las proteínas motoras interactúan demasiado entre sí, provocando una contracción demasiado vigorosa del músculo y provocando rigidez del mismo.

Un medicamento diseñado específicamente para la MCH, mavacamten, se está estudiando actualmente en una variedad de ensayos clínicos . Es parte de una nueva clase de medicamentos llamados inhibidores de la miosina cardíaca. El medicamento actúa bloqueando una proteína llamada miosina para que no interactúe demasiado con otras proteínas motoras, lo que luego permite que el músculo cardíaco se contraiga y se relaje más normalmente, explica Saberi. Es eficaz para reducir la obstrucción del flujo sanguíneo dentro del corazón que puede ocurrir con la enfermedad.

«Es la primera clase de medicamentos que realmente se dirige a la fisiopatología subyacente de la MCH».

La medida principal para este estudio, la masa del corazón, se redujo significativamente en los pacientes que tomaban el medicamento en comparación con los que tomaban placebo, dice Saberi.

En septiembre, Saberi y sus colegas publicaron los resultados del ensayo controlado aleatorio EXPLORER-HCM en The Lancet. Los pacientes tuvieron mejoras significativas en la obstrucción del flujo sanguíneo en el corazón y dijeron que se sentían mejor después de tomar el medicamento durante 30 semanas. Mostraron mejoras en marcadores como la capacidad de ejercicio. Ahora, este subestudio explora algunas de las razones por las que las personas pueden sentirse mejor, dice Saberi.

Resultados de imágenes cardíacas

El subestudio se realizó utilizando imágenes de los corazones de los participantes del estudio.

«La resonancia magnética cardíaca tiene una resolución visual y espacial tan increíble que se puede examinar con precisión la masa, el volumen, la fracción de eyección del corazón o qué tan bien bombea la sangre y la fibrosis, que es la carga de cicatrices en el músculo cardíaco «, dice Saberi.

Su equipo observó estos resultados alentadores después de solo 30 semanas de tratamiento, lo que sería una ventaja para los pacientes, dice Saberi.

«También es alentador que no veamos un empeoramiento de la fibrosis junto con la normalización de la fracción de eyección», dice. Los pacientes originalmente tenían una fracción de eyección muy alta , pero después del tratamiento se movió al rango normal.

Aunque la MCH se considera una enfermedad rara, afecta aproximadamente a una de cada 500 personas, dice Saberi, por lo que existe una gran necesidad de terapias más efectivas.

El ensayo EXPLORER-HCM fue un ensayo de fase tres que estudió el uso de mavacamten en la MCH obstructiva, y ha pasado a una extensión de etiqueta abierta de cinco años. Un ensayo concurrente de fase dos, MAVERICK-HCM, investigó la seguridad y la tolerabilidad en la MCH no obstructiva. Esos participantes también están ahora en el estudio de extensión de etiqueta abierta de cinco años. Saberi dice que un ensayo de fase tres que analizaría qué tan bien funciona para aquellos pacientes con MCH no obstructiva sería el siguiente paso.

Actualmente, el medicamento no está disponible fuera del entorno de un ensayo clínico, dice Saberi.


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