Los investigadores de Melbourne han publicado un estudio revolucionario que acelerará nuevos tratamientos para una enfermedad a menudo fatal que afecta a los bebés prematuros en cuidados intensivos, llamada enterocolitis necrotizante (ECN).
por el Instituto Hudson de Investigación Médica
La afección puede desencadenar una inflamación masiva que causa la muerte de partes del intestino delgado y grueso de los bebés prematuros , lo que representa un desafío importante al que se enfrentan los médicos que tratan a estos bebés en las unidades de cuidados intensivos neonatales, con tasas de mortalidad que permanecen sin cambios durante los últimos 50 años en alrededor de 20 a 30 por ciento. Aproximadamente un tercio de los bebés con NEC requieren cirugía, y hasta dos tercios de estos bebés con NEC quirúrgica mueren.
El nuevo estudio arroja luz crucial sobre cómo se desarrolla la enterocolitis necrotizante, descubrió posibles objetivos de tratamiento e identificó el potencial de medicamentos nuevos o existentes para tratar la afección, por primera vez.
El descubrimiento internacional, publicado en Nature Communications , fue dirigido por la profesora asociada Claudia Nold (Instituto Hudson) y el profesor Marcel Nold (Departamento de Pediatría de la Universidad de Monash; Instituto Hudson; y neonatólogo en Monash Newborn, Monash Children’s Hospital).
Necesidad urgente de tratamiento para la enterocolitis necrotizante
El profesor Nold dijo que la respuesta inmune y la inflamación que impulsan la ECN son poco conocidas, y el diagnóstico clínico y el manejo son difíciles debido a las opciones de tratamiento limitadas y porque es difícil diagnosticar la afección en sus primeras etapas.
«Para cuando se confirma que un bebé tiene ECN, el bebé a menudo se encuentra en una condición crítica con sepsis (infección bacteriana generalizada) y, a veces, también falla multiorgánica potencialmente mortal. Se necesita con urgencia un tratamiento dirigido, pero no tal tratamiento existe «, dijo. «Por el momento, solo podemos ofrecer apoyo básico, como líquidos y antibióticos, a los bebés afectados por la ECN».
La profesora Claudia Nold dijo: «Para muchos neonatólogos, la ECN es un espectro que acecha a las unidades de cuidados intensivos neonatales y ataca de manera impredecible. Los neonatólogos hacen un trabajo fantástico manteniendo vivos a los bebés extremadamente prematuros, pero el aumento en el número de sobrevivientes tiene un precio de una creciente incidencia de enfermedades graves, incluida la enterocolitis necrotizante. Al avanzar sustancialmente en el conocimiento científico sobre la ECN, el trabajo de nuestro equipo ha hecho que esta terrible enfermedad sea más fácil de entender, entregando a los científicos y médicos las herramientas para impulsar el desarrollo de fármacos «.
De un vistazo
- Los investigadores dilucidaron el impacto de la ECN en el sistema inmunológico, y viceversa, revelando opciones potenciales para las terapias dirigidas contra la ECN.
- Uno de esos descubrimientos fue que el modulador inmune antiinflamatorio IL-37 y su receptor se suprimen en muestras de bebés humanos con ECN.
- En modelos preclínicos de NEC, IL-37 mostró protección contra la enfermedad.
- Por lo tanto, un tratamiento de laboratorio de IL-37 podría proporcionar protección contra la destrucción intestinal para los pacientes más pequeños. El equipo ahora investigará más a fondo la IL-37, para establecer el momento, la dosis y las vías de administración para el tratamiento de IL-37 en la ECN.
Esperanza para los bebés y las familias con nuevos tratamientos prometedores en el horizonte
Actualmente, no hay ningún fármaco disponible para tratar o prevenir la ECN. Al revelar nuevos y valiosos conocimientos sobre las vías de señalización implicadas en la progresión de la enfermedad, el estudio identifica oportunidades prometedoras para nuevos medicamentos o la reutilización de tratamientos existentes.
Por ejemplo, el estudio destaca el potencial de un nuevo medicamento, IL-37, para brindar un alivio sustancial a los bebés en cuidados intensivos neonatales con NEC. Dar a los bebés prematuros IL-37 temprano podría ayudar a prevenir la respuesta inflamatoria excesiva, dijo el profesor Marcel Nold.
«Nuestros datos en modelos preclínicos sugieren que complementar a los bebés que tienen NEC con un tratamiento de IL-37 puede prevenir o tratar la afección», dijo el profesor Nold.
«A pesar de décadas de investigación, la ECN sigue siendo un gran desafío en la unidad de cuidados intensivos neonatales debido a su inicio insidioso, su rápida progresión y la ausencia de una terapia eficaz. Esto hace que los neonatólogos sean impotentes para tratar lo que todavía es para muchos bebés una enfermedad mortal y para sobrevivientes de una condición severamente incapacitante «, dijo.
«Sugerimos que la IL-37 y otras estrategias podrían proporcionar a nuestros pacientes más pequeños una terapia muy necesaria para protegerlos del espectro siempre inminente de NEC», dijo.
Próximos pasos
Los investigadores recomendaron que, como siguiente paso hacia el desarrollo de un tratamiento basado en IL-37, se debe examinar la dosis, el momento y la forma en que se debe administrar el medicamento.
Nota: El primer autor del estudio fue el Dr. Steven Cho, antiguo Ph.D. del Instituto Hudson y de la Universidad de Monash. estudiante, ahora profesor asistente en la Universidad de Hokkaido, Japón.
Datos de la enterocolitis necrotizante (ECN)
- La enterocolitis necrotizante (ECN) es una enfermedad grave a la que se enfrenta uno de cada 10 bebés que nacen prematuramente en Australia cada año.
- Provoca la muerte de partes del intestino delgado y grueso.
- La ECN afecta entre uno y tres de cada 1000 nacidos vivos
- La incidencia aumenta al 11 por ciento de los bebés de muy bajo peso al nacer (<1500 g)
- Hasta un tercio (entre el 20 y el 30 por ciento) de los bebés con ECN mueren, un número que ha cambiado poco en los últimos 50 años.
- La ECN es una de las causas más comunes de muerte en bebés prematuros entre los días 15 y 60 de vida.
- De los bebés afectados por ECN, entre el 20 y el 30 por ciento necesitan cirugía, y hasta el 65 por ciento de estos bebés no sobreviven.
- Los bebés que nacen a término pero con cardiopatías congénitas también tienen riesgo de ECN.