Un grupo de científicos ha utilizado un modelo de IA para reevaluar los resultados de un ensayo clínico finalizado de un fármaco contra el Alzheimer. Descubrieron que el fármaco ralentizó el deterioro cognitivo en un 46 % en un grupo de pacientes con deterioro cognitivo leve de progresión lenta en fase inicial, una afección que puede progresar a Alzheimer.
por la Universidad de Cambridge
El uso de IA permitió al equipo dividir a los participantes del ensayo en dos grupos: con progresión lenta o rápida hacia la enfermedad de Alzheimer. Posteriormente, pudieron analizar los efectos del fármaco en cada grupo.
El trabajo aparece en Nature Communications .
Una selección más precisa de los participantes en los ensayos de esta manera podría ayudar a seleccionar a los pacientes con más probabilidades de beneficiarse con el tratamiento, con el potencial de reducir el costo de desarrollo de nuevos medicamentos al agilizar los ensayos clínicos .
El modelo de IA desarrollado por investigadores de la Universidad de Cambridge predice si las personas en etapas tempranas de deterioro cognitivo progresarán a Alzheimer avanzado y con qué rapidez. Ofrece predicciones para pacientes tres veces más precisas que las evaluaciones clínicas estándar basadas en pruebas de memoria, resonancias magnéticas y análisis de sangre.
Utilizando este modelo de estratificación de pacientes, se volvieron a analizar los datos de un ensayo clínico finalizado, que no demostró eficacia en la población total estudiada. Los investigadores descubrieron que el fármaco eliminó una proteína llamada beta amiloide en ambos grupos de pacientes, según lo previsto, pero solo los pacientes en etapa temprana, con progresión lenta, mostraron cambios en los síntomas. La beta amiloide es uno de los primeros marcadores de la enfermedad que aparecen en el cerebro en la enfermedad de Alzheimer.
Los nuevos hallazgos tienen implicaciones significativas. El uso de IA para clasificar a los pacientes en diferentes grupos, como aquellos con progresión lenta o rápida hacia la enfermedad de Alzheimer, permite a los científicos identificar mejor a quienes podrían beneficiarse de un enfoque terapéutico, lo que podría acelerar el descubrimiento de nuevos fármacos contra el Alzheimer, tan necesarios.
La profesora Zoe Kourtzi, del Departamento de Psicología de la Universidad de Cambridge y autora principal del informe, afirmó: «Los nuevos fármacos prometedores fracasan cuando se administran demasiado tarde, cuando ya no tienen ninguna posibilidad de beneficiarse de ellos. Con nuestro modelo de IA, por fin podemos identificar a los pacientes con precisión y asignarles los fármacos adecuados. Esto aumenta la precisión de los ensayos, lo que permite que progresen con mayor rapidez y a un menor coste, impulsando así la búsqueda de un enfoque de medicina de precisión, tan necesario para el tratamiento de la demencia» .
Nuestro modelo de IA nos proporciona una puntuación que muestra la rapidez con la que cada paciente progresará hacia la enfermedad de Alzheimer. Esto nos permitió dividir con precisión a los pacientes del ensayo clínico en dos grupos: de progresión lenta y rápida, para poder analizar los efectos del fármaco en cada grupo.
Health Innovation East England, el brazo de innovación del NHS en el este de Inglaterra, ahora está apoyando a Kourtzi para traducir este enfoque basado en IA en atención clínica para el beneficio de futuros pacientes.
Joanna Dempsey, asesora principal de Health Innovation East England, afirmó: «Este enfoque basado en IA podría tener un impacto significativo en la reducción de la presión y los costes del NHS en la atención a la demencia, al permitir un desarrollo de fármacos más personalizado, identificando qué pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse del tratamiento, lo que se traduce en un acceso más rápido a medicamentos eficaces y un apoyo específico para las personas que viven con demencia».
Medicamentos como este no pretenden curar la enfermedad de Alzheimer. El objetivo es reducir el deterioro cognitivo para que los pacientes no empeore.
La demencia es la principal causa de muerte en el Reino Unido y una de las principales causas de mortalidad a nivel mundial. Su costo es de 1,3 billones de dólares al año, y se prevé que el número de casos se triplique para 2050. No tiene cura, y los pacientes y sus familias se enfrentan a una gran incertidumbre.
A pesar de décadas de investigación y desarrollo, los ensayos clínicos de tratamientos para la demencia han sido en gran medida infructuosos. La tasa de fracaso de los nuevos tratamientos es irrazonablemente alta, superior al 95%, a pesar de haberse invertido 43 mil millones de dólares en investigación y desarrollo. El progreso se ha visto obstaculizado por la amplia variación en los síntomas, la progresión de la enfermedad y la respuesta al tratamiento entre los pacientes.
Aunque recientemente se han aprobado nuevos medicamentos contra la demencia para su uso en los EE. UU., sus riesgos de efectos secundarios y su insuficiente relación coste-eficacia han impedido su adopción en el NHS.
Comprender y tener en cuenta las diferencias naturales entre las personas con una enfermedad es crucial para que los tratamientos se puedan adaptar y sean lo más eficaces posible para cada paciente. La enfermedad de Alzheimer es compleja y, aunque existen medicamentos para tratarla, no son eficaces para todos.
La IA puede guiarnos hacia los pacientes que se beneficiarán de los medicamentos para la demencia, tratándolos en la etapa en que estos marcarán la diferencia, para que finalmente podamos empezar a combatir estas crueles enfermedades. Agilizar, abaratar y mejorar los ensayos clínicos, guiados por la IA, tiene un gran potencial para acelerar el descubrimiento de nuevos tratamientos precisos para cada paciente, reduciendo los efectos secundarios y los costes de los servicios de salud, afirmó Kourtzi.
Añadió: «Como mucha gente, he visto con desesperación cómo la demencia me arrebataba a un ser querido. Tenemos que acelerar el desarrollo de medicamentos para la demencia. Ya se han invertido más de 40 000 millones de libras en treinta años de investigación y desarrollo; no podemos esperar otros treinta años».
Más información: La estratificación de pacientes guiada por IA mejora los resultados y la eficiencia en el ensayo clínico AMARANTH para la enfermedad de Alzheimer, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-61355-3
Leyenda de imagen principal:
En el cerebro de la izquierda, la enfermedad se encuentra en un estado estable, mientras que en el cerebro de la derecha, la enfermedad progresa lentamente. El modelo de IA desarrollado por el equipo puede distinguirlos con precisión. Crédito: Universidad de Cambridge
