El avance fue desarrollado por CrofaBiotech, una startup incubada en la Universidad Nacional de San Martín, y coloca a la ciencia argentina en una línea de investigación clave para enfrentar la falta de órganos disponibles
Redactor: Valentina Ríos
Editor: Eduardo Schmitz
Científicos argentinos lograron el nacimiento del primer cerdo “triple knockout” apto para investigación en xenotrasplantes de América Latina. El animal fue obtenido por CrofaBiotech, una startup biotecnológica incubada en el Instituto de Investigaciones Biotecnológicas de la Universidad Nacional de San Martín, y representa el tercer desarrollo documentado de este tipo en el mundo, después de los avances alcanzados en Estados Unidos y China.
El nacimiento ocurrió el 8 de abril de 2026 y marca un paso relevante para la medicina traslacional en la región. La cerdita fue generada a partir de una línea celular modificada mediante edición génica CRISPR-Cas9, con tres genes desactivados para reducir el rechazo hiperagudo que ocurre cuando un órgano de otra especie entra en contacto con sangre humana.
El desarrollo se ubica dentro de una carrera científica internacional que busca ampliar las fuentes disponibles de órganos para trasplante. En ese escenario, los avances en compatibilidad de trasplantes son una de las áreas más sensibles, porque el sistema inmune humano puede reconocer un órgano extraño y destruirlo en muy poco tiempo.
Por qué el cerdo fue modificado genéticamente
El rechazo hiperagudo ha sido históricamente uno de los mayores obstáculos para los xenotrasplantes. Cuando un órgano porcino no modificado entra en contacto con sangre humana, los anticuerpos preformados del receptor pueden atacar ciertos azúcares presentes en el endotelio porcino, la capa fina de células que reviste el interior de los vasos sanguíneos.
Adrián Abalovich, médico cirujano especialista en trasplantes, director del área de xenotrasplantes de la Sociedad Argentina de Trasplantes y cofundador de CrofaBiotech, explicó que los genes desactivados codifican justamente esos azúcares antigénicos. Al eliminar esos blancos moleculares, los anticuerpos humanos tienen menos puntos de ataque.
Los tres genes fueron inactivados por el equipo del IIBio-UNSAM mediante CRISPR-Cas9. La modificación fue validada por la Universidad de Ohio y corroborada de forma independiente en los embriones generados. Esta etapa resulta central porque la edición genética con CRISPR permite intervenir secuencias específicas de ADN con una precisión que antes no estaba disponible para este tipo de plataformas biomédicas.
Clonación para evitar animales mosaico
CrofaBiotech eligió una estrategia basada en clonación, en lugar de editar directamente embriones fecundados. La diferencia es importante: cuando se edita un embrión, puede aparecer un animal mosaico, con células modificadas y otras sin modificar. En cambio, al partir de una línea celular ya editada y usarla para generar el embrión, se busca que el 100 % de las células del animal nacido porte las tres modificaciones.
Tras tres meses, tres semanas y tres días de gestación, la cerdita nació con un peso aproximado de un kilo, un valor habitual en animales clonados. El equipo espera que alcance en su desarrollo un tamaño similar al de otros cerdos criados por métodos convencionales, cerca de 200 kilos.
La identidad genética del animal fue confirmada mediante secuenciación completa del ADN a partir de muestras del cordón umbilical y una pequeña biopsia de oreja. Adrián Mutto, investigador de la Escuela de Bio y Nanotecnologías de la UNSAM, líder del equipo y cofundador de CrofaBiotech, destacó que esta verificación permitió comprobar que la cerdita coincidía con la línea celular de origen.
Órganos menos visibles para el sistema inmune
El equipo argentino ya realizó ensayos preliminares de compatibilidad inmunológica. Para ello, tomó células endoteliales, consideradas especialmente relevantes en el rechazo, y las enfrentó a sueros humanos con anticuerpos. El resultado informado por Abalovich fue que las células del cerdo “triple knockout” resultaron entre un 70 % y un 80 % menos visibles para el sistema inmune humano que las de un cerdo convencional.
El dato no implica que los órganos ya estén listos para uso clínico, pero sí muestra una reducción importante en uno de los mecanismos iniciales del rechazo. Los investigadores planean enviar esos resultados a terceros para su corroboración independiente, un paso necesario antes de avanzar hacia estudios preclínicos más exigentes.
La investigación conecta con otros campos de la medicina de precisión, donde el conocimiento molecular permite diseñar intervenciones más específicas. En los xenotrasplantes, esa precisión no se aplica a un tumor o a una enfermedad genética concreta, sino a la compatibilidad biológica entre un órgano animal y el organismo humano.
El próximo paso: sumar genes humanos
El avance argentino no termina en la triple modificación. El paso siguiente será realizar un “knock-in”, una técnica que consiste en agregar genes. En este caso, el objetivo es incorporar siete genes humanos que el cerdo no posee para aumentar la compatibilidad funcional con el receptor.
Abalovich explicó que, con esas nuevas incorporaciones, el equipo buscaría alcanzar un cerdo con diez modificaciones genéticas, similar al modelo desarrollado en Estados Unidos. Esa etapa ampliaría el grado de adaptación del órgano porcino al entorno humano y podría reducir otros mecanismos de rechazo más allá del rechazo hiperagudo inicial.
El desarrollo completo llevará tiempo. El equipo estima que el camino no demandará menos de tres años antes de una etapa clínica. Primero deberán presentar los resultados de los estudios preclínicos ante el Incucai, organismo rector de los trasplantes en Argentina, que ya acompaña el proyecto.
Ensayos futuros bajo control médico
Antes de cualquier prueba en pacientes conscientes, los investigadores deberán certificar que los órganos de estos animales no desencadenan rechazo hiperagudo en modelos de laboratorio. Si los resultados son satisfactorios, los primeros trasplantes experimentales se realizarían en pacientes con muerte cerebral, en hospitales públicos y bajo estricta supervisión médica.
Este tipo de protocolo ya se utiliza en los estudios más avanzados del mundo porque permite evaluar cómo responde un órgano en un organismo humano sin poner en riesgo a pacientes que esperan tratamiento. La investigación argentina busca seguir esa misma ruta, con controles preclínicos, validación institucional y acompañamiento del sistema nacional de trasplantes.
La falta de órganos disponibles sigue siendo uno de los grandes problemas de la medicina contemporánea. En Argentina hay alrededor de 7.000 pacientes en lista de espera para un trasplante renal y más de 30.000 personas en diálisis. A escala mundial, Mutto señaló que solo el 7,14 % de las personas en lista de espera para cualquier tipo de órgano llega a recibir su trasplante.
Una plataforma regional para órganos porcinos
CrofaBiotech fue creada en 2022 por Adrián Mutto, Adrián Abalovich y Mariela Balbo, especialista en negocios y finanzas de la Escuela de Economía y Negocios. La empresa, incubada en el IIBio, trabaja en una plataforma biotecnológica basada en edición génica para producir órganos porcinos compatibles con el cuerpo humano.
El proyecto también tiene una dimensión regional. CrofaBiotech firmó un convenio con XenoBR, una startup brasileña de xenotrasplantes vinculada a la Universidad de São Paulo. El equipo argentino aporta el conocimiento para generar y clonar animales con modificaciones genéticas complejas, mientras que Brasil cuenta con una instalación Designated Pathogen Free, financiada con seis millones de dólares donados por el gobierno de Lula, para criar animales en condiciones de esterilidad compatibles con uso médico.
El modelo apunta a desarrollar una cadena de producción y trasplante accesible para los sistemas públicos de salud de América Latina. Esa meta intenta diferenciarse de los estudios más avanzados del mundo, donde los costos por trasplante pueden ubicarse entre uno y tres millones de dólares.
Riñón, corazón, hígado y páncreas
El foco inicial está en órganos con alta demanda, especialmente el riñón. Sin embargo, el programa también apunta a desarrollar órganos porcinos para trasplante cardíaco, hepático y pancreático. Una farmacéutica estadounidense productora de inmunosupresores ya contactó al equipo para donar sus productos cuando comiencen los ensayos clínicos, una señal del interés internacional que despierta el proyecto.
La investigación también involucra colaboración con la cátedra de producción porcina de la Facultad de Veterinaria de la Universidad de Buenos Aires, encabezada por Marcelo Acerbo. La validación genética realizada por la Universidad de Ohio agrega una capa externa de revisión sobre las modificaciones alcanzadas.
Con cinco nuevos clones esperados para fines de junio y un plan para producir un macho reproductor en el horizonte inmediato, el proyecto comienza a ordenar su siguiente etapa. Si el equipo logra producir un macho y una hembra con el perfil genético buscado, en el futuro podría recurrir a cruzamientos naturales para obtener camadas de 10 a 15 lechones, sin depender siempre de la clonación.
El nacimiento de esta cerdita no resuelve todavía la escasez de órganos, pero coloca a Argentina en una línea científica estratégica. En una región donde el acceso a terapias de alta complejidad suele estar condicionado por costos, infraestructura y financiamiento, la posibilidad de construir una plataforma propia de xenotrasplantes abre un camino biomédico que dependerá de validaciones rigurosas, control sanitario y evaluación pública. El avance se suma a otras áreas donde la terapia genética aplicada al riñón y la edición molecular ya están modificando la forma de pensar enfermedades antes consideradas difíciles de abordar.
Referencias
