La gran mayoría de los medicamentos más vendidos son biológicos, también conocidos como proteínas. Las proteínas se utilizan hoy en día para tratar muchas enfermedades debilitantes, como la artritis, la enfermedad de Crohn y varias formas de cáncer.
por Bill Hathaway, Universidad de Yale
Han ayudado a mejorar la vida de muchos millones de personas en todo el mundo. Y las proteínas tienen el potencial de ayudar a muchos millones más, pero no pueden, porque la mayoría no puede atravesar el límite celular para llegar a las regiones de la célula donde se necesitan: el interior de la célula.
«Se sabe desde hace décadas que las proteínas se pueden internalizar desde el límite celular en compartimentos celulares conocidos como endosomas», dijo Alanna Schepartz, profesora de Química en Sterling y profesora de biología molecular, celular y del desarrollo de Yale. «Sacar estas moléculas de los endosomas y llevarlas al interior de la célula fue el gran problema».
Schepartz y sus colegas aquí en Yale ahora informan sobre la identidad de una clave molecular que desbloquea efectivamente el endosoma, permitiendo el paso selectivo al interior de la célula de fármacos proteicos que potencialmente salvan vidas . Este descubrimiento se informó en la revista Proceedings of the National Academy of Science .
Schepartz, en colaboración con los estudiantes de posgrado Angela Steinauer, Jonathan LaRochelle y Susan Knox, la asociada posdoctoral Rebecca Wissner y el estudiante universitario Samuel Berry, informa que la clave para desbloquear el endosoma es el complejo homotípico de fusión y clasificación de proteínas de vacuola (HOPS), un ensamblaje de múltiples proteínas. que une ciertos endosomas para permitirles fusionarse. Cuando el complejo HOPS es funcional, las terapias proteicas escapan de los endosomas. Cuando no es funcional, quedan atrapados dentro.
El descubrimiento de que las terapias de proteínas pueden secuestrar el complejo HOPS para obtener acceso al interior de la célula debería ayudar a los científicos a diseñar proteínas terapéuticas para tratar enfermedades que no se tratan adecuadamente con otros enfoques, dijo Schepartz.
