El primer tratamiento médico de edición genética está más cerca de ser aprobado en EEUU
El comité de asesores de la agencia regulatoria evaluó la evidencia del método CRISPR para el manejo clínico de la anemia falciforme
Una terapia basada en la técnica de edición genética CRISPR podría obtener pronto la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para tratar la anemia de células falciformes. Esta decisión marcaría un hito en la transición de esta tecnología desde las investigaciones de laboratorio hacia su aplicación clínica.
Este martes se llevó a cabo una reunión del comité de asesores de la FDA para revisar la evidencia científica del tratamiento. La agencia tiene hasta el 8 de diciembre para emitir su decisión sobre la terapia conocida como “exa-cel”.
La efectividad de exa-cel se ha demostra...
