La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado un nuevo medicamento para una enfermedad cardíaca grave que afecta a miles de personas.
por I. Edwards
HealthDay
El medicamento, llamado Amvuttra (vutrisiran), es fabricado por Alnylam Pharmaceuticals y se utiliza para tratar la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM).
La ATTR-CM es una enfermedad en la que se acumulan proteínas dañinas en el corazón, lo que dificulta el bombeo de sangre, según la Asociación Estadounidense del Corazón (AHA).
En un estudio, Amvuttra ayudó a reducir el riesgo de muerte y problemas cardíacos en un 28 % durante tres años, en comparación con un placebo. El medicamento se administra mediante inyección cada tres meses.
«Esperamos que esta se convierta en nuestra franquicia insignia. Ayudaremos a miles de pacientes más «, declaró Yvonne Greenstreet, directora ejecutiva de Alnylam, en una entrevista con STAT News. «También es un momento de transformación para la empresa».
Pero el tratamiento tiene un precio elevado. Cada dosis cuesta unos 119.000 dólares, o 476.000 dólares al año. Eso es más del doble del precio de un medicamento similar de BridgeBio y más caro que las pastillas de Pfizer para la misma afección.
«Hay muchísimos pacientes sin diagnosticar y una necesidad sustancial insatisfecha en este sector. Este mercado es muy grande, está subdiagnosticado y subtratado», afirmó el Dr. Mani Foroohar, analista de la empresa de inversión en atención médica Leerink.
Aun así, el alto costo podría dificultar que los pacientes, especialmente quienes tienen planes Medicare Advantage, obtengan el medicamento. Las aseguradoras privadas podrían preferir opciones más económicas, como las pastillas de Pfizer o BridgeBio.
Amvuttra funciona de forma diferente a esos medicamentos. Utiliza tecnología de ARN para impedir que el cuerpo produzca la proteína dañina, mientras que otros tratamientos estabilizan la proteína antes de que cause daño.
En los ensayos, el tratamiento de BridgeBio mostró una reducción del 42% en las muertes y las visitas al hospital por problemas cardíacos durante 30 meses.
El estudio de Amvuttra mostró una reducción del 28 % en tres años. Sin embargo, los ensayos fueron diferentes, por lo que es difícil comparar los resultados directamente.
Amvuttra ya está aprobado para tratar una forma de ATTR relacionada con los nervios. Con esta nueva aprobación, Alnylam espera que el fármaco llegue a muchas más personas.
