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Etiqueta: terapia génica

Una técnica precisa de edición genética cambia una base de ADN para corregir una enfermedad cardíaca
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Una técnica precisa de edición genética cambia una base de ADN para corregir una enfermedad cardíaca

Las versiones defectuosas del gen LMNA pueden causar una amplia gama de problemas de salud, como cardiopatías (miocardiopatía dilatada) y debilidad muscular (distrofias musculares). Muchas de estas enfermedades son causadas por mutaciones puntuales, que son cambios en una sola letra (base) del ADN. Los tratamientos incluyen fisioterapia y medicación de por vida, pero actualmente no existen curas. Esto podría cambiar gracias al trabajo de un equipo de científicos que ha desarrollado y probado con éxito una técnica de edición genética para corregir las mutaciones genéticas subyacentes. por Paul Arnold , Phys.org Investigadores dirigidos por Eric Olson en el Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern emplearon un método llamado edición de bases, que ya se había emplea...
Desarrollan una terapia génica contra el sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil
Actualidad, Avances Científicos, España, Genética, pediatría, Terapias

Desarrollan una terapia génica contra el sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil

Una investigación del Instituto de Salud Carlos III ha demostrado en ratones una terapia capaz de eliminar con gran especificidad células tumorales del sarcoma de Ewing, un cáncer raro que afecta a niños y adolescentes. Un estudio publicado en la revista Scientific Reports por un equipo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha demostrado en estudios preclínicos que es posible destruir las células tumorales del sarcoma de Ewing mediante el empleo de una estrategia basada en genes ‘suicidas’. Esta denominación se refiere al uso de un gen cuya expresión provoca el ‘suicidio’ de las propias células que lo expresan, favoreciendo la eliminación de células tumorales. Cada año se diagnostican en España 25 nuevos casos de sarcoma de Ewing, que afe...
Edición genética con CRISPR para tratar enfermedades raras: promesas y límites
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Edición genética con CRISPR para tratar enfermedades raras: promesas y límites

Las enfermedades raras afectan a un pequeño porcentaje de la población mundial, pero en conjunto representan más de 7.000 condiciones distintas que impactan a millones de personas. La mayoría son de origen genético y, hasta ahora, carecen de tratamiento curativo. Frente a este panorama, la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 surge como una de las herramientas más revolucionarias de la biomedicina moderna. Redacción Mundo de la Salud ¿Qué es CRISPR-Cas9? CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) es una técnica que permite cortar y modificar el ADN con alta precisión. Inspirada en un mecanismo natural de defensa bacteriana, la herramienta utiliza una “tijera molecular” (la proteína Cas9) guiada por un ARN que localiza la secuencia genética a c...
Un estudio revela un interruptor genético que ayuda a las células leucémicas a evadir la quimioterapia.
Actualidad, Avances Científicos, Enfermedades, Estados Unidos, Genética, Tecnología en la salud

Un estudio revela un interruptor genético que ayuda a las células leucémicas a evadir la quimioterapia.

Uno de los mayores desafíos en el tratamiento del cáncer es que ciertos tipos de cáncer reaparecen después de la quimioterapia, y un tipo agresivo de cáncer de la sangre llamado leucemia mieloide aguda (LMA) es conocido por esto. Ahora, una nueva investigación del Laboratorio Jackson (JAX) señala un mecanismo molecular previamente desconocido detrás de esta quimiorresistencia y una forma de desactivarla. por el Laboratorio Jackson En hallazgos publicados recientemente en Blood Cancer Discovery , un equipo dirigido por el profesor adjunto de JAX, Eric Wang, informa sobre el papel de la proteína RUNX1C en este mecanismo. Esta proteína, una variación poco conocida o "isoforma" del gen RUNX1, ayuda a regular la resistencia de las células sanguíneas a...
Una plataforma de bioingeniería utiliza bacterias para introducir virus en los tumores
Actualidad, Enfermedades, Estados Unidos, Genética, Investigación, Tecnología en la salud

Una plataforma de bioingeniería utiliza bacterias para introducir virus en los tumores

Investigadores de Columbia Engineering han desarrollado una terapia contra el cáncer que permite que bacterias y virus trabajen en equipo. En un estudio publicado en Nature Biomedical Engineering , el Laboratorio de Sistemas Biológicos Sintéticos muestra cómo su sistema oculta un virus dentro de una bacteria que busca tumores, lo infiltra en el sistema inmunitario y lo libera en tumores cancerosos. por la Escuela de Ingeniería y Ciencias Aplicadas de la Universidad de Columbia En esta imagen microscópica, el gris indica células de cáncer de pulmón de células pequeñas, el magenta muestra la Salmonella que ha penetrado en las células cancerosas y el cian revela la propagación del virus en un patrón circular desde el centro del cultivo. Crédito: Danino Lab ...
Los científicos arrojan luz sobre la causa raíz del subtipo de distrofia muscular
Actualidad, Enfermedades, Europa, Genética, Neurología, Tecnología en la salud

Los científicos arrojan luz sobre la causa raíz del subtipo de distrofia muscular

Científicos de la Universidad de Manchester han mapeado las mutaciones en las diminutas cadenas proteicas que causan un subtipo de distrofia muscular. Publicado en la revista Nature Communications , el estudio proporciona información clave sobre el subtipo de distrofia muscular conocido colectivamente como distrofia relacionada con el colágeno VI (COL6-RD). por la Universidad de Manchester Estructura de la región C-terminal dentro de la microfibrilla tisular. Crédito: Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-62923-3 El equipo es el primero en determinar la estructura de alta resolución del colágeno VI, una de las redes de moléculas de proteína que dan a nuestros tejidos resistencia mecánica y la capacidad de estirars...
Estudios duales revelan éxitos tempranos para las estrategias de vacunas de ARNm contra el VIH
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Estudios duales revelan éxitos tempranos para las estrategias de vacunas de ARNm contra el VIH

Los esfuerzos para desarrollar una vacuna contra el VIH se han visto frenados por la dificultad de obtener anticuerpos neutralizantes que actúen sobre las localizaciones correctas de las diversas variantes del VIH. Los anticuerpos neutralizantes son proteínas producidas por el sistema inmunitario que se unen a virus, bacterias u otros patógenos y bloquean su actividad. por Justin Jackson , Phys.org Ilustración de la expresión del inmunógeno del ARNm MD39.3. Crédito: Science Translational Medicine (2025). DOI: 10.1126/scitranslmed.adw0721 La mayoría de los enfoques actuales se basan en trímeros de la glicoproteína de la envoltura del VIH-1 (Env), estructuras presentes en la superficie viral esenciales para la adhesión y la entrada en las células huésped. Estos...
Una proteína clave permite la estrategia de «choque y muerte» para la eliminación del virus latente del VIH
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Una proteína clave permite la estrategia de «choque y muerte» para la eliminación del virus latente del VIH

Más de 40 millones de personas en todo el mundo viven con el VIH-1, que sigue representando un importante problema de salud mundial debido a su capacidad de persistir silenciosamente en las células inmunitarias, evitando su erradicación completa. Investigadores de la Facultad de Medicina LKS de la Universidad de Hong Kong (HKUMed) han identificado un factor de transcripción genética específico, BRD9, como una posible clave para descifrar los mecanismos que subyacen a la latencia del VIH-1.Comprar vitaminas y suplementos por el Instituto Karolinska El estudio ha sido publicado en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias . A pesar de más de cuatro décadas de investigación, el SIDA sigue siendo una enfermedad difícil de curar, principalmente debido a ...
El tratamiento del cáncer de vejiga reprograma la médula ósea para aumentar la capacidad del sistema inmunitario para combatir el cáncer.
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El tratamiento del cáncer de vejiga reprograma la médula ósea para aumentar la capacidad del sistema inmunitario para combatir el cáncer.

Hace más de tres décadas, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el Bacilo de Calmette-Guérin (BCG) como la primera inmunoterapia contra el cáncer. Y aún hoy se utiliza para tratar el cáncer de vejiga en etapa temprana. por Weill Cornell Medical College Ahora, un equipo de investigadores de Weill Cornell Medicine y Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) está ampliando la comprensión de cómo funciona el tratamiento, una comprensión que podría ayudar a mejorar la eficacia de las inmunoterapias de manera más amplia. La BCG es una cepa debilitada de la bacteria Mycobacterium bovis, utilizada mundialmente como vacuna contra la tuberculosis infantil. En el tratamiento del cáncer de vejiga, la BCG se utiliza en concentraciones más a...
La terapia de edición genética muestra un éxito temprano en la lucha contra los cánceres gastrointestinales avanzados
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La terapia de edición genética muestra un éxito temprano en la lucha contra los cánceres gastrointestinales avanzados

Investigadores de la Universidad de Minnesota han completado un primer ensayo clínico en humanos que prueba una técnica de edición genética CRISPR/Cas9 para ayudar al sistema inmunitario a combatir cánceres gastrointestinales (GI) avanzados. Los resultados, publicados recientemente en The Lancet Oncology , muestran indicios alentadores de la seguridad y la posible eficacia del tratamiento. por Alex Smith, Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota "A pesar de los numerosos avances en la comprensión de los factores genómicos y otros factores que causan el cáncer, con pocas excepciones, el cáncer colorrectal en estadio IV sigue siendo una enfermedad en gran medida incurable", afirmó el Dr. Emil Lou, oncólogo gastrointestinal de la Facultad...
Científicos identifican nuevo enfoque epigenético para atacar el cáncer colorrectal
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Científicos identifican nuevo enfoque epigenético para atacar el cáncer colorrectal

Una proteína de ratón poco conocida altera los cambios químicos que provocan cáncer en los genes asociados con las células del cáncer colorrectal humano y potencialmente podría usarse para tratar tumores sólidos, según un nuevo estudio de investigadores del Centro de Cáncer Kimmel de Johns Hopkins y la Academia China de Ciencias. Por Amy Mone y Valerie Mehl, Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins La investigación epigenética revela un posible nuevo tratamiento para el cáncer colorrectal y otros tumores sólidos. Crédito: Elizabeth Cook  En el estudio, publicado en Nature Communications , la versión de ratón de la proteína, llamada STELLA, alteró un factor epigenético clave y perjudicó el crecimiento del tumor mejor que la versión human...
Los científicos descubren nuevos mecanismos en la formación de vasos sanguíneos
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Los científicos descubren nuevos mecanismos en la formación de vasos sanguíneos

La formación de los vasos sanguíneos es un proceso complejo en el que intervienen la interacción de proteínas y fuerzas mecánicas. En dos estudios, un equipo de investigadores del Biozentrum de la Universidad de Basilea (Suiza) ha descubierto nuevos mecanismos en la formación de los vasos sanguíneos. por la Universidad de Basilea El equipo demostró cómo interactúan las células durante la formación del lumen vascular y el papel fundamental de las fuerzas dinámicas en este proceso. Estos nuevos conocimientos sobre la formación de los vasos sanguíneos pueden proporcionar posibles enfoques en el tratamiento de las enfermedades vasculares. Los vasos sanguíneos recorren todo el cuerpo y transportan nutrientes y oxígeno a través de la sangre circulante. Durante la formación de lo...
Una nueva terapia genética podría aliviar el dolor crónico, según los investigadores
Actualidad, Avances Científicos, Enfermedades, Estados Unidos, Investigación, Terapias

Una nueva terapia genética podría aliviar el dolor crónico, según los investigadores

El dolor es un mecanismo de defensa que genera una sensación intensa que nos obliga a responder a un estímulo y evitar sufrir más daños. Sin embargo, a veces las lesiones, los daños en los nervios o las infecciones pueden provocar episodios de dolor intensos y duraderos que pueden hacer que la vida cotidiana sea insoportable. por la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill ¿Y si existiera una manera de desactivar los receptores del dolor ? Los investigadores de la Facultad de Medicina de la UNC, Bryan L. Roth, MD, Ph.D., Profesor Distinguido Michael Hooker de Farmacología, y Grégory Scherrer, PharmD, Ph.D., Profesor Asociado de Biología Celular y Fisiología y del Centro de Neurociencia de la UNC, acaban de demostrar que es posible....
La nanotecnología puede mejorar la terapia génica para la ceguera
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La nanotecnología puede mejorar la terapia génica para la ceguera

Utilizando la nanotecnología que permitió las vacunas COVID-19 basadas en ARNm, un nuevo enfoque de la terapia génica puede mejorar la forma en que los médicos tratan las formas hereditarias de ceguera. por la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón Un equipo colaborativo de investigadores con la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón y la Universidad Estatal de Oregón ha desarrollado un enfoque que utiliza nanopartículas de lípidos (pequeñas bolas de grasa fabricadas en laboratorio) para entregar hebras de ácido ribonucleico mensajero, o ARNm, dentro del ojo. Para tratar la ceguera, el ARNm se diseñará para crear proteínas que editen mutaciones genéticas que dañan la visión. En un estudio publicado hoy en Science Advances , el equipo demuestra cómo su sistema de admi...