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Etiqueta: Terapia genética

El científico que reescribe el ADN y el futuro de la medicina
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El científico que reescribe el ADN y el futuro de la medicina

Se está produciendo una revolución en la edición genética, y a la cabeza de ella se encuentra David Liu, un biólogo molecular estadounidense cuyo trabajo pionero está reescribiendo los componentes básicos de la vida con una precisión sin precedentes. Por Issam AHMED Liu, profesor del Instituto Broad del MIT y de Harvard, recibió el sábado el Premio Breakthrough en Ciencias de la Vida por desarrollar dos tecnologías transformadoras: una que ya mejora las vidas de pacientes con enfermedades genéticas graves, y la otra preparada para transformar la medicina en los próximos años. Habló con la AFP antes de la ceremonia de entrega del prestigioso premio, fundado en Silicon Valley, en Los Ángeles. Recibirá tres millones de dólares por su trabajo de "edición base" y "edición ...
Un tratamiento molecular para el síndrome del X frágil funciona con éxito en ratones
Actualidad, Ciencia en la salud, España, Investigación, Psicología, Tratamientos

Un tratamiento molecular para el síndrome del X frágil funciona con éxito en ratones

Neurocientíficos del MIT han descubierto cómo la activación de un componente específico de los receptores NMDA mejora la síntesis de proteínas, la actividad neural y frena la predisposición a convulsiones en modelos de ratón con síndrome del X frágil. Esta enfermedad rara es la causa más común de autismo de origen genético. Un estudio llevado a cabo por neurocientíficos del Instituto Picower para el Aprendizaje y la Memoria del MIT presenta una nueva estrategia para tratar la patología y los síntomas del síndrome de X frágil, el trastorno del espectro autista más común causado genéticamente. El equipo demostró que al aumentar una forma novedosa de señalización neurotransmisora se redujeron los síntomas característicos de este trastorno en modelos de ratón. Los res...
La enfermedad neurodegenerativa fatal en los niños también afecta el intestino: la terapia genética puede ayudar
Actualidad, Enfermedades, Estados Unidos, Investigación, pediatría, Terapias

La enfermedad neurodegenerativa fatal en los niños también afecta el intestino: la terapia genética puede ayudar

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis han descrito la neurodegeneración que se produce en el sistema nervioso del intestino en la enfermedad de Batten, una enfermedad genética rara y mortal. En su último estudio, un equipo dirigido por Jonathan Cooper, Ph.D., profesor de pediatría en WashU Medicine, ha demostrado que la terapia génica en el intestino en ratones que simulan la enfermedad de Batten redujo los síntomas y prolongó la esperanza de vida. por Kristina Sauerwein, Universidad de Washington en St. Louis El estudio se publica en la revista Science Translational Medicine . Como investigador principal de enfermedades raras que afectan el cerebro de los niños, el Dr. Jonathan D. Cooper no pensaba mucho...
La investigación sobre terapia genética ofrece esperanza para las personas con enfermedad renal crónica
Actualidad, Avances Científicos, Enfermedades, Estados Unidos, Investigación, Terapias

La investigación sobre terapia genética ofrece esperanza para las personas con enfermedad renal crónica

Los investigadores están logrando avances en la mejora de las terapias genéticas para enfermedades genéticas, en particular la enfermedad renal crónica, utilizando vectores de virus adenoasociados o AAV. Si bien los tratamientos basados ​​en AAV han demostrado ser prometedores, administrar estas terapias de manera efectiva a los riñones ha seguido siendo un desafío, hasta ahora. por Angela Yeager Angela Yeager, Universidad de Ciencias y Salud de Oregon Un modelo mecanístico de la transducción renal mediada por AAV9 y AAV-KP1. Crédito: Nature Communications (2024). DOI: 10.1038/s41467-024-54475-9 Existen muchos tipos diferentes de cápsides de AAV (las capas proteicas de las partículas virales) que se han utilizado para administrar genes a las células, cada una con...