HPN: cómo los anticuerpos anti-complemento están transformando la supervivencia 🩸🛡️🧬
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara, adquirida, causada por mutaciones somáticas en el gen PIGA de las células madre hematopoyéticas. Esto genera una deficiencia en proteínas reguladoras del complemento (CD55 y CD59), lo que deja a los glóbulos rojos vulnerables a la destrucción mediada por el sistema del complemento.
Redacción Mundo de la Salud
Los pacientes sufren hemólisis crónica, trombosis venosa, insuficiencia renal y fatiga severa. Antes de la llegada de las terapias específicas, la supervivencia media era de 10 a 15 años desde el diagnóstico.
La introducción de los anticuerpos anti-complemento ha cambiado radicalmente el pronóstico, convirtiéndose en uno de los mayores éxitos de la medicina de precisión en enfermedades raras.
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