El Dr. Simrit Parmar, profesor asociado de la Facultad de Medicina de la Universidad Texas A&M y fundador de la empresa de biotecnología en fase clínica Cellenkos Inc. en Houston, ha inventado una nueva terapia celular que muestra gran promesa para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la anemia aplásica y otras enfermedades devastadoras.
por Mike Reilly, Universidad Texas A&M
Su terapia ha sido evaluada en docenas de pacientes humanos y ha demostrado ser segura y, hasta la fecha, efectiva.
«Si tenemos éxito, millones de vidas podrían mejorar de forma orgánica, sistemática y sin efectos secundarios significativos», afirma Parmar.
Sus resultados son lo suficientemente prometedores como para atraer una importante inversión y una alianza entre Cellenkos y el principal centro médico de Riad, Arabia Saudita. Anunciada el 22 de mayo, es la primera alianza para ensayos clínicos médicos entre Estados Unidos y Arabia Saudita.
Los resultados también han dado lugar a dos artículos recientes en la revista NEJM Evidence . Los artículos destacan tratamientos potenciales prometedores para pacientes con anemia aplásica y ELA.
Parmar brinda esperanza a los pacientes con un nuevo uso de la terapia con células T reguladoras (Treg) derivadas de la sangre del cordón umbilical . Esta terapia trata la inflamación que origina diversas enfermedades difíciles de tratar o intratables. Derivadas de la sangre del cordón umbilical (CB), estas células Treg están programadas de forma natural para resolver la inflamación sin volverse dañinas.
Los tres componentes clave de la innovación de Parmar son:
- La terapia celular no requiere que un donante individual coincida con un paciente individual.
- La terapia celular puede fabricarse a gran escala, de modo que una sola unidad de CB inicial puede generar múltiples productos listos para usar que pueden congelarse hasta tres años y descongelarse posteriormente para su uso. Esto soluciona los enormes desafíos logísticos asociados con otros tratamientos celulares.
- Al utilizar células derivadas del cordón umbilical, la terapia evita los peligros que plantean los Tregs derivados de adultos, que conllevan un riesgo elevado de mayor inflamación.
Parmar está abordando afecciones en las que los tratamientos convencionales han fracasado. Su equipo ha tratado a más de 80 pacientes con múltiples afecciones, como ELA, anemia aplásica, mielofibrosis y síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA).
En abril de 2025, NEJM Evidence destacó un estudio de la tecnología de Parmar para el tratamiento de la ELA, donde múltiples infusiones condujeron a una mejora en el deterioro de la función de los pacientes.
En mayo de 2024, la revista destacó un estudio de su tecnología en el tratamiento de la anemia aplásica , donde una sola infusión de su tratamiento condujo a una independencia duradera de las transfusiones de sangre y plaquetas de los pacientes durante hasta 3,5 años.
El acuerdo entre Cellenkos y el Hospital Especializado y Centro de Investigación Rey Faisal de Riad comenzará con dos ensayos clínicos en Arabia Saudita para la anemia aplásica y la enfermedad de injerto contra huésped , y allanará el camino para la expansión a estudios en pacientes con ELA y enfermedades cardiovasculares. Cellenkos también asistirá al Centro de Investigación Saudí con capacitación y formación en la fabricación de terapias celulares y génicas.
En EE. UU., Parmar espera obtener la aprobación regulatoria de la FDA en aproximadamente dos años para el tratamiento de ciertas enfermedades, como la anemia aplásica. También busca financiación para estudios de investigación más amplios con pacientes con ELA en EE. UU.
Parmar trabajó en el departamento de linfoma y mieloma del Centro Oncológico MD Anderson de Houston hasta el otoño pasado y, antes de eso, en el departamento de trasplante de células madre. Se sintió atraída por la Facultad de Medicina de Texas A&M como parte de una iniciativa más amplia del Sistema Universitario de Texas A&M para fortalecer la innovación en ciencias de la salud entre los investigadores.
«La Dra. Parmar está trabajando en una tecnología absolutamente transformadora», afirmó John Sharp, rector del Sistema Texas A&M. «Nos enorgullece que haya aportado sus habilidades innovadoras y su dedicación para mejorar la vida de los pacientes al profesorado de Texas A&M».
El general (retirado) Mark A. Welsh III, presidente de la Universidad Texas A&M, también reconoció las contribuciones de Parmar.
«Investigadores de la Universidad Texas A&M, como la Dra. Parmar, impulsan la innovación en las áreas más cruciales, resolviendo problemas para construir un mundo más próspero y seguro para los texanos, el país y más allá», declaró Welsh. «Esperamos con ansias ver el impacto positivo que tendrá esta invención y estamos sumamente orgullosos de la Dra. Parmar y su labor en este ámbito».
Más información: Neil A. Shneider et al., Seguridad clínica y eficacia preliminar de los linfocitos T reguladores para la ELA, NEJM Evidence (2025). DOI: 10.1056/EVIDoa2400249
