Investigadores de Stanford Medicine han desarrollado una herramienta de inteligencia artificial para ayudar a los científicos a planificar mejor los experimentos de edición genética . La tecnología, CRISPR -GPT, actúa como un «copiloto» de edición genética, con el apoyo de IA, para ayudar a los investigadores, incluso a aquellos que no están familiarizados con la edición genética , a generar diseños, analizar datos y solucionar errores de diseño.
por Carly Kay, Centro Médico de la Universidad de Stanford
El modelo se basa en una herramienta llamada CRISPR, una potente tecnología de edición genética que se utiliza para modificar genomas y desarrollar terapias para enfermedades genéticas . Sin embargo, la capacitación en el uso de esta herramienta para diseñar un experimento es compleja y requiere mucho tiempo, incluso para científicos experimentados. CRISPR-GPT acelera este proceso, automatizando gran parte del diseño y el refinamiento experimental. El objetivo, según Le Cong, Ph.D., profesor adjunto de patología y genética, quien dirigió el desarrollo de la tecnología, es ayudar a los científicos a producir medicamentos que salvan vidas con mayor rapidez.
El artículo se publica en la revista Nature Biomedical Engineering .
«Esperamos que CRISPR-GPT nos ayude a desarrollar nuevos fármacos en meses, en lugar de años», dijo Cong. «Además de facilitar la colaboración entre estudiantes, practicantes y científicos, contar con un agente de IA que acelere los experimentos también podría, con el tiempo, ayudar a salvar vidas».
Además, podría ampliar el grupo de científicos capaces de utilizar eficazmente la tecnología de edición genética, sin necesidad de experiencia. Por ejemplo, un estudiante del laboratorio de Cong utilizó CRISPR-GPT para guiar con éxito un experimento que desactivó algunos genes en células de cáncer de pulmón en su primer intento. Este tipo de hazaña suele requerir un largo periodo de ensayo y error. Pero la capacidad de la herramienta de IA para aplanar la pronunciada curva de aprendizaje de CRISPR parece una forma prometedora de abrir el acceso a la edición genética en las industrias de la biotecnología, la agricultura y la medicina, afirmó Cong.
«La prueba y el error suelen ser el tema central de la formación científica», dijo Cong. «¿Pero qué pasaría si simplemente se pudiera probar y hacer?»
Cong es el autor principal del estudio. Los autores principales son Yuanhao Qu, estudiante de posgrado en biología del cáncer , y Kaixuan Huang, estudiante de posgrado colaborador de la Universidad de Princeton.
IA que piensa como un humano
CRISPR puede dirigirse a secciones de ADN y eliminar mutaciones problemáticas, la base conceptual de muchas terapias para enfermedades genéticas, como la anemia de células falciformes . Sin embargo, puede llevar meses de trabajo de conjeturas para que los investigadores evalúen si el segmento de ADN sospechoso es realmente el responsable que deben extirpar. (CRISPR a veces puede editar accidentalmente la secuencia genética incorrecta, lo que provoca efectos genéticos no deseados).
CRISPR-GPT utiliza años de datos publicados para perfeccionar el diseño experimental y lograr un resultado exitoso. También puede predecir modificaciones indeseadas y su probabilidad de causar daños, lo que permite a los expertos elegir la mejor estrategia a seguir.
El equipo de Cong entrenó su modelo con 11 años de debates entre expertos, recopilados en línea, a partir de experimentos CRISPR e información publicada en artículos científicos. ¿El resultado? Un modelo de IA que «piensa» como un científico.
Al usar CRISPR-GPT, el investigador inicia una conversación con el agente de IA mediante un chat de texto, proporcionando los objetivos experimentales, el contexto y las secuencias genéticas relevantes. Posteriormente, CRISPR-GPT crea un plan que sugiere enfoques experimentales e identifica problemas que han ocurrido en experimentos similares para ayudar al investigador, ya sea principiante o experto, a evitarlos.
Yilong Zhou, un estudiante universitario visitante de la Universidad de Tsinghua, utilizó CRISPR-GPT para activar con éxito genes en células de cáncer de melanoma A375 como parte de su investigación para comprender mejor por qué la inmunoterapia contra el cáncer a veces falla.
Zhou escribió su pregunta en el cuadro de texto de CRISPR-GPT: «Planeo realizar una activación CRISPR en un cultivo de células pulmonares humanas, ¿qué método debo usar?»
CRISPR-GPT respondió como un compañero de laboratorio experimentado que asesora a un investigador novel. Elaboró un diseño experimental y, en cada paso, explicó su proceso de pensamiento, explicando la importancia de cada paso.
«Podía simplemente hacer preguntas cuando no entendía algo, y me explicaba o ajustaba el diseño para ayudarme a comprender», dijo Zhou. «Usar CRISPR-GPT se sentía menos como una herramienta y más como un compañero de laboratorio siempre disponible».
Como científico en sus inicios, Zhou solo había diseñado unos pocos experimentos CRISPR antes de usar CRISPR-GPT. En este experimento, solo necesitó un intento para acertar, algo poco común para la mayoría de los científicos.
En el pasado, Zhou estaba constantemente preocupado por cometer errores y revisar dos veces sus diseños.
Reducir errores y aumentar la accesibilidad
CRISPR-GPT puede alternar entre tres modos: principiante, experto y preguntas y respuestas. El modo principiante funciona como herramienta y como instructor, ofreciendo una respuesta y una explicación para cada recomendación. El modo experto es más bien un aliado en igualdad de condiciones, colaborando con científicos avanzados para abordar problemas complejos sin proporcionar contexto adicional. Cualquier investigador puede usar la función de preguntas y respuestas para abordar directamente preguntas específicas.
También es útil para compartir conocimientos y colaborar con otros laboratorios, afirmó Cong. CRISPR-GPT proporciona una respuesta más detallada y holística que la que generalmente se obtiene de un manuscrito científico y responde a consultas repetitivas rápidamente.
CRISPR-GPT también puede verificar el trabajo de los investigadores y aplicar marcos experimentales a nuevas enfermedades en las que los investigadores tal vez no estén pensando.
«En mi laboratorio, esta herramienta ha sido muy útil», dijo Cong. «En última instancia, las decisiones las toman los científicos, pero simplifica enormemente todo el proceso, desde el diseño del experimento hasta su ejecución».
Edición responsable y expansión futura
Si bien la tecnología es prometedora para acelerar la investigación terapéutica, aún hay algunas preocupaciones de seguridad que abordar antes de impulsar CRISPR-GPT de manera más amplia.
Cong y su equipo ya han incorporado salvaguardas para proteger la herramienta de IA de usos irresponsables. Por ejemplo, si la IA recibe una solicitud para ayudar con una actividad poco ética, como la edición de un virus o un embrión humano, CRISPR-GPT emitirá una advertencia al usuario y responderá con un mensaje de error, deteniendo así la interacción. Cong también planea implementar la tecnología en organismos gubernamentales, como el Instituto Nacional de Estándares y Tecnología, para garantizar un uso ético y una bioseguridad sólida.
En el futuro, la herramienta podría servir como modelo para entrenar a la IA a realizar tareas biológicas específicas más allá de la edición genética. Desde el desarrollo de nuevas líneas de células madre como modelos experimentales hasta el descifrado de vías moleculares implicadas en enfermedades cardíacas, Cong espera expandir la tecnología a otras disciplinas mediante la creación de una gama de agentes de IA que faciliten el descubrimiento genómico. Para ello, él y su equipo desarrollaron el sitio web Agent4Genomics , donde albergan diversas herramientas de IA relacionadas para que los científicos las utilicen y exploren.
Investigadores de Google DeepMind, la Universidad de Princeton y la Universidad de California en Berkeley contribuyeron a este estudio.
Más información: Yuanhao Qu et al., CRISPR-GPT para la automatización agéntica de experimentos de edición genética, Nature Biomedical Engineering (2025). DOI: 10.1038/s41551-025-01463-z
