Un compuesto experimental ofrece un tratamiento potencial para una enfermedad infantil rara y a menudo mortal
por NYU Langone Health
El valor de un descubrimiento bioquímico reciente se puede ver en el caso de un niño de 8 años que practicaba deportes típicos en agosto de 2023, pero en noviembre necesitaba una silla de ruedas debido a una enfermedad rara que causaba un empeoramiento de la parálisis.
Como parte de un nuevo estudio, neurólogos de NYU Langone Health trataron al niño con un compuesto experimental que revirtió parcialmente su rápido deterioro. Dos meses después de iniciar el tratamiento, pudo volver a caminar largas distancias e incluso correr.
Publicado en línea en la revista Nature , el trabajo se centra en las mitocondrias, donde se queman azúcares y grasas para producir energía. Esta producción de energía requiere la coenzima Q10 (CoQ10), producida por c...
