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Edición genética con CRISPR para tratar enfermedades raras: promesas y límites
25Sep De RedaccionNo hay comentarios
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Edición genética con CRISPR para tratar enfermedades raras: promesas y límites

Las enfermedades raras afectan a un pequeño porcentaje de la población mundial, pero en conjunto representan más de 7.000 condiciones distintas que impactan a millones de personas. La mayoría son de origen genético y, hasta ahora, carecen de tratamiento curativo. Frente a este panorama, la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 surge como una de las herramientas más revolucionarias de la biomedicina moderna. Redacción Mundo de la Salud ¿Qué es CRISPR-Cas9? CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) es una técnica que permite cortar y modificar el ADN con alta precisión. Inspirada en un mecanismo natural de defensa bacteriana, la herramienta utiliza una “tijera molecular” (la proteína Cas9) guiada por un ARN que localiza la secuencia genética a c...
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La tecnología CRISPR impulsada por IA podría conducir a terapias genéticas más rápidas
18Sep De RedaccionNo hay comentarios
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La tecnología CRISPR impulsada por IA podría conducir a terapias genéticas más rápidas

Investigadores de Stanford Medicine han desarrollado una herramienta de inteligencia artificial para ayudar a los científicos a planificar mejor los experimentos de edición genética . La tecnología, CRISPR -GPT, actúa como un "copiloto" de edición genética, con el apoyo de IA, para ayudar a los investigadores, incluso a aquellos que no están familiarizados con la edición genética , a generar diseños, analizar datos y solucionar errores de diseño. por Carly Kay, Centro Médico de la Universidad de Stanford El modelo se basa en una herramienta llamada CRISPR, una potente tecnología de edición genética que se utiliza para modificar genomas y desarrollar terapias para enfermedades genéticas . Sin embargo, la capacitación en el uso de esta he...
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Las microproteínas olvidadas podrían tratar la obesidad y los trastornos metabólicos
13Ago De RedaccionNo hay comentarios
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Las microproteínas olvidadas podrían tratar la obesidad y los trastornos metabólicos

La tasa de obesidad se ha más que duplicado en los últimos 30 años, afectando a más de mil millones de personas en todo el mundo. Esta condición prevalente también está relacionada con otros trastornos metabólicos, como la diabetes tipo 2, las enfermedades cardiovasculares, la enfermedad renal crónica y el cáncer. por el Instituto Salk Las opciones de tratamiento actuales incluyen intervenciones en el estilo de vida, cirugía bariátrica y medicamentos GLP-1 como Ozempic o Wegovy, pero muchos pacientes tienen dificultades para acceder o completar estos tratamientos o para mantener su pérdida de peso después. Los científicos del Instituto Salk están buscando una nueva estrategia de tratamiento en microproteínas, una clase de moléculas poco estudiadas que se encuentran en todo...
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Una herramienta guiada por genómica ayuda a orientar las opciones de inmunoterapia para cánceres de riñón avanzados
10Ago De RedaccionNo hay comentarios
Actualidad, Avances Científicos, Enfermedades, Estados Unidos, Genética, Tecnología en la salud

Una herramienta guiada por genómica ayuda a orientar las opciones de inmunoterapia para cánceres de riñón avanzados

Un estudio dirigido por Roswell Park Comprehensive Cancer Center ayuda a explicar por qué un subtipo raro e hiperagresivo de cáncer de riñón es susceptible a la inmunoterapia: información que ayudó a los investigadores a crear una herramienta única en su tipo para guiar las decisiones de tratamiento para cánceres de riñón avanzados. por el Centro Oncológico Integral Roswell Park El trabajo colaborativo de un equipo de inmunólogos y urólogos fue publicado en la revista Cancer Cell . Jason Muhitch, Ph.D., profesor asociado y copresidente del Grupo de Investigación Traslacional Genitourinaria en el Departamento de Inmunología de Roswell Park, y Eric Kauffman, MD, profesor asociado de Oncología en los Departamentos de Urología y Genética y Genómica del Cánc...
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Descubren genes clave en la enfermedad de Parkinson gracias a la tecnología CRISPR
16Abr De RedaccionNo hay comentarios
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Descubren genes clave en la enfermedad de Parkinson gracias a la tecnología CRISPR

Un misterio de larga data en la investigación de la enfermedad de Parkinson ha sido por qué algunas personas portadoras de variantes patogénicas que aumentan su riesgo de EP desarrollan la enfermedad, mientras que otras que también portan dichas variantes no la desarrollan. La teoría predominante sugiere que otros factores genéticos podrían influir. por la Universidad Northwestern Para abordar esta cuestión, un nuevo estudio de Northwestern Medicine empleó tecnología moderna , denominada interferencia CRISPR, para examinar sistemáticamente cada gen del genoma humano . Los científicos identificaron un nuevo conjunto de genes que contribuyen al riesgo de padecer la enfermedad de Parkinson, lo que abre la puerta a dianas farmacológicas previamente inexplorada...
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Es posible que a algunas pruebas CRISPR les falten objetivos de fármacos contra el cáncer
16Jun De RedaccionNo hay comentarios
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Es posible que a algunas pruebas CRISPR les falten objetivos de fármacos contra el cáncer

La edición de genes CRISPR/Cas9 ha hecho posible una multitud de experimentos biomédicos, incluidos estudios que desactivan sistemáticamente genes en las células cancerosas para buscar aquellos de los que dependen en gran medida las células cancerosas para sobrevivir y crecer. por Allessandra DiCorato, Broad Institute del MIT y Harvard Estos genes, o "dependencias del cáncer", suelen ser objetivos farmacológicos prometedores. Pero una nueva investigación muestra que muchos de estos experimentos de detección CRISPR se basan en componentes, llamados guías CRISPR/Cas9, que no funcionan igual de bien en células de personas de todos los ancestros, lo que puede hacer que las pruebas CRISPR pasen por alto las dependencias del cáncer. Estas guías CRISPR son secuencias cortas...
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Aprobada la primera terapia basada en CRISPR
21Nov De RedaccionNo hay comentarios
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Aprobada la primera terapia basada en CRISPR

vchal/Shutterstock El jueves 16 de noviembre pasará a ser un día histórico de la biomedicina: el día que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética. Lluís Montoliu, Centro Nacional de Biotecnología (CNB - CSIC) Ha sucedido en el Reino Unido, y la agencia reguladora responsable de la aprobación ha sido la MHRA (Medicine & Healthcare products Regulatory Agency). La terapia ha recibido el nombre de Casgevy y ha sido desarrollada conjuntamente por las empresas Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics. Está destinada al tratamiento de personas mayores de 12 años afectadas bien por anemia falciforme con crisis recurrentes de oclusión vascular, o bien por beta-talasemia dependiente de transfusio...
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El primer tratamiento médico de edición genética está más cerca de ser aprobado en EEUU
2Nov De RedaccionNo hay comentarios
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El primer tratamiento médico de edición genética está más cerca de ser aprobado en EEUU

El comité de asesores de la agencia regulatoria evaluó la evidencia del método CRISPR para el manejo clínico de la anemia falciforme Una terapia basada en la técnica de edición genética CRISPR podría obtener pronto la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para tratar la anemia de células falciformes. Esta decisión marcaría un hito en la transición de esta tecnología desde las investigaciones de laboratorio hacia su aplicación clínica. Este martes se llevó a cabo una reunión del comité de asesores de la FDA para revisar la evidencia científica del tratamiento. La agencia tiene hasta el 8 de diciembre para emitir su decisión sobre la terapia conocida como “exa-cel”. La efectividad de exa-cel se ha demostra...
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Primer uso de CRISPR para sustituir genes para tratar pacientes con cáncer
25Ene De RedaccionNo hay comentarios
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Primer uso de CRISPR para sustituir genes para tratar pacientes con cáncer

Por primera vez, los científicos han utilizado la tecnología CRISPR para insertar genes que permiten que las células inmunitarias centren su ataque en las células cancerosas, dejando potencialmente intactas las células normales y aumentando la eficacia de la inmunoterapia.  por la Universidad de California, Los Ángeles El nuevo enfoque se presenta hoy en la Sociedad de Inmunoterapia del Cáncer (SITC) 2022 y se publica en la revista Nature. Está codirigido por Antoni Ribas, MD, Ph.D., del Centro Oncológico Integral Jonsson de la UCLA y profesor de medicina en la UCLA. La técnica CRISPR se ha utilizado previamente en humanos para eliminar genes específicos para permitir que el sistema inmunitario se active más contra el cáncer . En esta nueva investigación, los investigadore...
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El té verde se utiliza como desencadenante de control para activar las terapias celulares de forma remota
22Sep De RedaccionNo hay comentarios
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El té verde se utiliza como desencadenante de control para activar las terapias celulares de forma remota

Un equipo de investigadores de la Universidad Normal de China Oriental y el Primer Hospital Afiliado de la Universidad de Shenzhen descubrieron que es posible utilizar el té verde como mecanismo de control para activar las terapias celulares de forma remota. por Bob Yirka, Medical Xpress En su artículo publicado en la revista Science Translational Medicine , el grupo describe cómo probar el uso del té verde como mecanismo de control y qué tan bien funcionó. Como parte de los esfuerzos para desarrollar nuevos tratamientos, los científicos médicos han estado buscando terapias basadas en células, pero debe estar disponible un medio para administrar una terapia dada a una célula o grupo de células objetivo. Una de esas técnicas en estudio es el uso de sistemas de control remo...
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La nueva herramienta CRISPR súper precisa podría abordar una gran cantidad de enfermedades genéticas
22Sep De RedaccionNo hay comentarios
Centros de Investigación, Enfermedades, Estados Unidos, Investigación

La nueva herramienta CRISPR súper precisa podría abordar una gran cantidad de enfermedades genéticas

El sistema permite a los investigadores un mayor control sobre los cambios en el ADN, lo que puede abrir condiciones que han desafiado a los editores de genes. Heidi Ledford A pesar de la facilidad con la que la popular herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9 altera los genomas, todavía es algo torpe y propensa a errores y efectos no deseados. Ahora, una alternativa desarrollada recientemente ofrece un mayor control sobre las ediciones del genoma, un avance que podría ser particularmente importante para el desarrollo de terapias genéticas. El método alternativo, llamado edición principal, mejora las posibilidades de que los investigadores terminen solo con las ediciones que desean, en lugar de una combinación de cambios que no pueden predecir . La...
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Muchos medicamentos contra el cáncer apuntan a objetivos moleculares incorrectos
22Sep De RedaccionNo hay comentarios
Estados Unidos, Farmacología, Salud

Muchos medicamentos contra el cáncer apuntan a objetivos moleculares incorrectos

El análisis que utiliza la tecnología de edición de genes CRISPR sugiere que el mecanismo de acción de los medicamentos no se comprende bien. Heidi Ledford Muchos medicamentos experimentales contra el cáncer podrían tener éxito de manera no intencional, encuentra un estudio que utilizó la edición del gen CRISPR-Cas9 para investigar cómo interactúan dichos medicamentos con las células malignas. Un análisis de diez medicamentos, incluidos siete ahora en ensayos clínicos, descubrió que las proteínas a las que se dirigen no son cruciales para la supervivencia de las células cancerosas. Los resultados podrían ayudar a explicar por qué muchos medicamentos contra el cáncer fallan en los ensayos clínicos, dice William Kaelin, investigador del cáncer del Instituto del Cáncer...
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CRISPR atrapa cambios críticos de cáncer
22Sep De RedaccionNo hay comentarios
Centros de Investigación, Investigación

CRISPR atrapa cambios críticos de cáncer

En el primer análisis a gran escala de fusiones de genes de cáncer, que resulta de la fusión de dos genes previamente separados, los investigadores del Instituto Wellcome Sanger, EMBL-EBI, Open Targets, GSK y sus colaboradores han utilizado CRISPR para descubrir qué fusiones de genes son Crítico para el crecimiento de las células cancerosas.  por Wellcome Trust Sanger Institute El equipo también identificó una nueva fusión de genes que presenta un nuevo objetivo de medicamentos para varios tipos de cáncer, incluidos los cánceres de cerebro y de ovario. Los resultados, publicados en Nature Communications , dan más certeza para el uso de fusiones de genes específicos para diagnosticar y guiar el tratamiento de los pacientes. Los investigadores sugieren que los medicame...
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