Investigadores británicos evaluarán si el ácido ursodesoxicólico puede frenar la progresión de la enfermedad. El medicamento se incorpora a un ensayo clínico que prevé reunir a 2.000 pacientes en 40 hospitales del Reino Unido.
Redacción: Redacción Mundo de la Salud
Editor: Karem Díaz S.
Un medicamento utilizado desde hace más de tres décadas para tratar determinadas enfermedades del hígado será evaluado en un amplio ensayo clínico en el Reino Unido para determinar si también puede retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson. La Universidad de Sheffield anunció el 5 de noviembre de 2026 la incorporación del ácido ursodesoxicólico (UDCA) a una plataforma de investigación que estudia posibles tratamientos capaces de modificar el curso de esta enfermedad neurodegenerativa.
La decisión representa un avance en un programa científico desarrollado por investigadores de la Universidad de Sheffield y del Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, quienes identificaron el potencial del medicamento para mejorar el funcionamiento de las mitocondrias, estructuras celulares fundamentales para producir energía.
El objetivo es comprobar si esa acción puede contribuir a proteger las neuronas que producen dopamina, cuya degeneración está estrechamente relacionada con los síntomas motores del Parkinson.
Sin embargo, los investigadores subrayan que todavía no se ha demostrado que el ácido ursodesoxicólico pueda detener o retrasar de manera efectiva la progresión de la enfermedad en la práctica clínica. Precisamente, el nuevo ensayo busca obtener evidencia más sólida sobre esa posibilidad.
De un medicamento hepático a una posible terapia neurológica
El ácido ursodesoxicólico es un medicamento conocido por su utilización en determinadas enfermedades hepáticas. Su posible aplicación frente al Parkinson surgió de una investigación que examinó numerosos compuestos farmacológicos utilizando muestras de tejidos procedentes de pacientes con esta enfermedad.
Los científicos de Sheffield identificaron el UDCA como un candidato prometedor por su capacidad potencial para mejorar la función mitocondrial, un proceso especialmente importante para las neuronas debido a sus elevadas necesidades energéticas.
Las mitocondrias participan en la producción de energía necesaria para mantener el funcionamiento celular. Cuando estas estructuras presentan alteraciones, las neuronas pueden experimentar dificultades para conservar sus funciones y responder al estrés celular.
Esta línea de investigación se relaciona con otros avances sobre el papel de la proteína PINK1 en la eliminación de mitocondrias dañadas, un mecanismo que ha permitido comprender mejor algunas formas de Parkinson asociadas con alteraciones genéticas.
El interés del nuevo ensayo consiste en investigar si actuar sobre el funcionamiento mitocondrial mediante un medicamento ya conocido puede producir beneficios clínicos sostenidos en personas con Parkinson.
Un ensayo clínico con 2.000 participantes
El ácido ursodesoxicólico se incorpora como tercer tratamiento activo al ensayo Edmond J Safra Accelerating Clinical Trials in Parkinson’s Disease, conocido como EJS ACT-PD.
Esta plataforma está diseñada para evaluar simultáneamente diferentes medicamentos que podrían modificar la progresión del Parkinson, utilizando una estructura común de investigación clínica.
Hasta ahora, el programa incluía dos tratamientos activos: telmisartán y terazosina. Con la incorporación del UDCA, los investigadores podrán estudiar tres medicamentos dentro del mismo ensayo.
El proyecto, patrocinado por University College London y dirigido a escala nacional por equipos de esta institución y de la Universidad de Newcastle, prevé reclutar a 2.000 participantes en 40 centros hospitalarios del Servicio Nacional de Salud británico (NHS).
Los nuevos participantes serán asignados aleatoriamente, según los criterios de elegibilidad, a uno de cinco grupos: tres correspondientes a los medicamentos activos y dos a placebo.
El ensayo utiliza un diseño enmascarado, de manera que ni los participantes ni los investigadores conocen durante el estudio qué tratamiento o placebo recibe cada persona.
Este procedimiento permite reducir sesgos y obtener comparaciones más fiables sobre la evolución clínica de los pacientes.
Qué encontraron los investigadores en los estudios anteriores
La incorporación del ácido ursodesoxicólico a esta investigación se apoya en un recorrido científico que comenzó con experimentos de laboratorio y continuó con un ensayo clínico inicial denominado UP.
En esa investigación preliminar, los científicos observaron que el medicamento era generalmente seguro y bien tolerado por los participantes con Parkinson. También encontraron indicios alentadores relacionados con el metabolismo energético cerebral.
Estos resultados respaldaron la continuación del programa, pero no constituyen una demostración definitiva de que el tratamiento retrase el deterioro neurológico.
La distinción es importante porque una intervención puede mostrar efectos sobre determinados procesos celulares sin que necesariamente produzca una mejoría clínica significativa o sostenida.
La investigación sobre el Parkinson también ha identificado mecanismos relacionados con el hierro reactivo, las poliaminas y la protección de las células frente al daño, lo que refleja la diversidad de procesos biológicos que pueden intervenir en la degeneración neuronal.
En el caso del UDCA, la nueva fase de investigación deberá establecer si los efectos observados anteriormente se traducen en cambios medibles en la evolución de la enfermedad.
Una estrategia para acelerar la búsqueda de tratamientos
Una característica importante de EJS ACT-PD es su diseño de plataforma, que permite incorporar nuevos medicamentos prometedores sin necesidad de organizar desde cero un ensayo independiente para cada candidato.
Los tratamientos pueden evaluarse dentro de una infraestructura compartida, con procedimientos coordinados de selección, seguimiento y análisis.
La profesora Camille Carroll, especialista en neurociencia clínica de la Universidad de Newcastle, destacó que la incorporación del UDCA demuestra precisamente la flexibilidad de este modelo de investigación.
El sistema permite añadir tratamientos cuando aparecen evidencias científicas suficientes para justificar su evaluación, con el propósito de estudiar más alternativas de manera eficiente.
La selección de los medicamentos también incorpora la participación de personas con Parkinson y sus cuidadores, quienes contribuyen a identificar prioridades relevantes para los pacientes.
Este enfoque resulta especialmente importante en una enfermedad que no solamente afecta el movimiento. Investigaciones anteriores han demostrado que la evolución de los síntomas cognitivos y emocionales del Parkinson puede variar según el lado del cuerpo donde comienza la enfermedad.
Por ello, evaluar tratamientos capaces de modificar su progresión requiere considerar distintos aspectos de la evolución neurológica y funcional.
Más de una década de investigación científica
El profesor Oliver Bandmann, especialista en neurología de los trastornos del movimiento de la Universidad de Sheffield, ha dirigido el desarrollo científico del UDCA como posible tratamiento contra el Parkinson.
El investigador participará en la dirección del grupo dedicado a este medicamento junto con Tom Foltynie, de University College London, y Camille Carroll, de la Universidad de Newcastle.
Según la Universidad de Sheffield, el proyecto representa la culminación de más de una década de investigación traslacional desarrollada en colaboración con hospitales y centros de investigación biomédica.
El programa comenzó con la identificación del compuesto en muestras de pacientes, avanzó hacia estudios clínicos preliminares y ahora llega a una evaluación de fase 3.
Este recorrido es relevante porque numerosos compuestos muestran resultados prometedores en el laboratorio, pero solamente una proporción limitada alcanza las fases avanzadas de investigación clínica.
El UDCA fue seleccionado después de una revisión científica de cientos de posibles tratamientos, en la que participaron especialistas y personas afectadas por Parkinson.
Qué deberá demostrar el nuevo ensayo
La principal cuestión pendiente es determinar si el ácido ursodesoxicólico puede modificar realmente la evolución del Parkinson y no solamente influir sobre determinados indicadores biológicos.
Para ello, los investigadores deberán analizar los resultados clínicos de los participantes y establecer si existen diferencias relevantes entre quienes reciben el medicamento y quienes reciben placebo.
También será necesario evaluar su seguridad durante el tratamiento, los posibles efectos adversos y la consistencia de los resultados entre los diferentes grupos de pacientes.
El hecho de que el UDCA tenga una trayectoria prolongada de utilización en enfermedades hepáticas constituye una ventaja para conocer determinadas características farmacológicas del compuesto, pero no significa que su eficacia frente al Parkinson esté demostrada.
Hasta que existan resultados concluyentes, el medicamento debe considerarse una opción experimental para esta indicación. Su utilización con el propósito de retrasar la enfermedad no debe iniciarse fuera de una indicación médica apropiada o de un ensayo clínico autorizado.
La incorporación del ácido ursodesoxicólico a EJS ACT-PD abre una nueva etapa de evaluación para una estrategia centrada en proteger el funcionamiento energético de las neuronas. Los resultados del ensayo permitirán determinar si esta hipótesis biológica puede convertirse en una alternativa terapéutica respaldada por evidencia clínica.
Fuente referencial: Universidad de Sheffield — Drug discovery by Sheffield scientists joins world’s largest trial of Parkinson’s treatments (5 de noviembre de 2026)
